原标题：Science子刊：基因疗法增肌减脂，不必敞开Hard形式
骨关节炎（OA）是一种以关节软骨的变性、损坏及骨质增生为特征的缓慢关节病。以往研讨标明，肥壮和膳食脂肪酸（FAs）在OA的发展中起着至关重要的效果，肥壮继发的代谢功用障碍很或许是OA的首要风险要素。
现在现有的干涉办法，如运动和瘦身，是经过改进骨骼肌的数量或质量来反转与肥壮有关的代谢功用障碍。可是，要长时刻保持体重减轻或力气添加，特别是在体弱或变老的人群中，困难重重。
近来，美国华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研讨标明，基因医治或许能够在必定程度上协助这些患者。研讨标明，即便小鼠没有进行训练，基因医治能够在必定程度上协助小鼠敏捷树立很多肌肉，并减轻其骨关节炎的严峻程度。即便小鼠进食了高脂饮食（HFD），该疗法也能够尽或许的避免肥壮。相关研讨结果于5月8日在线宣布在《Science Advances》杂志上。
DOI: 10.1126/sciadv.aaz7492
“肥壮是骨关节炎的最常见风险要素，”高档研讨员Farshid Guilak博士说，“超重会阻挠一个人运动的才能以及从物理医治中彻底获益。咱们在这里找到了一种运用基因疗法快速树立肌肉的办法。它对小鼠产生了深远的影响，并操控了体重。这标明相似的办法或许对关节炎有用，特别是在病态肥壮的情况下。”
具体来说，研讨人员给了8周大的小鼠注射了腺相关病毒（AAV），该病毒带着一种编码卵泡抑素（follistatin）的基因。该基因可阻挠肌肉中蛋白质的活性，然后操控肌肉成长。这使小鼠能轻松的取得显着的肌肉质量，且无需比平常更多地运动。
即便没有额定的运动，并且在持续吃高脂饮食的一起，这些“超级小鼠”的肌肉质量也添加了一倍以上，并且它们的力气也简直添加了一倍。与未承受基因医治的同窝幼鼠比较，这些小鼠的骨关节炎相关的软骨损害更少，关节中炎性细胞和蛋白质的数量更少，推陈出新问题更少，心脏和血管更健康。小鼠对痛苦的敏感性也显着下降。这标明，卵泡抑素的给药减轻了OA关节痛苦的敏感性。
一种潜在的忧虑是，基因疗法促进肌肉成长也或许会引起心脏肥壮，心脏壁增厚。可是相反地，研讨标明，经医治的小鼠的心脏功用得到了改进，整体而言心血管健康也得到了改进。
这并不是初次提出基因疗法作为肥壮症和其他代谢疾病的潜在疗法。此前，澳大利亚研讨人员证明，从小鼠体内敲除RCAN1基因有助于将白色脂肪转变为棕色脂肪。韩国的一个研讨小组运用基因修改体系CRISPR从高脂饮食的小鼠中敲除了FABP4基因，导致体重减轻20％，胰岛素反抗下降。而华盛顿大学团队的办法异乎寻常，由于它着重于训练肌肉。
虽然有必要进行长时刻研讨以确认这种基因医治的安全性，可是假如证明安全的话，该战略对患有肌肉营养不良等难以树立新肌肉的患者特别有利。这种技能间隔真实使用或许还需要数年时刻，但由于AAV基因疗法显示出极好的安全性，并且现在正在针对多种疾病进行临床试验，因而这种办法不光能够开发针对OA的医治战略，并且能够更广泛地针对肥壮症和相关的代谢疾病，包含肌肉萎缩疾病。
参考资料：
[1] Gene Therapyin Mice Builds Muscle, Staves off Obesity, and Reduces Osteoarthritis Pain
[2] Genetherapy in mice builds muscle, reduces fat
[3] Gene therapy cuts fat and builds musclein sedentary mice on unhealthy diets
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